近日，有記者采訪了解，我國罕見病患者目前仍面臨諸多困局，最為迫切的在以下兩點：一是相關(guān)藥品大多需要進口，不少患者無藥可用；二是我國對罕見病患者的醫(yī)療保障非常有限，大量治療用藥入不了醫(yī)保目錄，很多患者無錢買藥。

　　這個問題應(yīng)該引起重視。長期以來，罕見病在我國存在感很弱，甚至連一個官方定義都沒有。直到今年6月，新成立的國家衛(wèi)生健康委員會才聯(lián)合科學(xué)技術(shù)部、工業(yè)和信息化部、國家藥品監(jiān)督管理局、國家中醫(yī)藥管理局等部門聯(lián)合發(fā)布文件，確認(rèn)了國家版罕見病名錄。

　　可以想見，隨著罕見病名錄確定，我國罕見病治療應(yīng)該迎來新的轉(zhuǎn)機。但不管怎么改變，如果不能解決藥品和資金問題，就談不上對罕見病的治療。

　　雖然罕見病治療需要大量資金，但也意味巨大的商業(yè)價值。正如報道中所言，2017年全球罕見病藥物市場總額達(dá)到703億美元，對任何一家藥廠而言，都是巨大的市場需求。

　　可是在這巨大的市場需求中，我國藥廠能占據(jù)的份額卻幾乎可以忽略不計，這不能不說是巨大的遺憾，也是我國罕見病患者巨大的陰霾。其帶來的現(xiàn)狀就是，全球上市的罕見病治療產(chǎn)品大概600多個，國內(nèi)市場上能找到的不過200多個。

　　要解決這一問題，除減少審批環(huán)節(jié)、加快各類產(chǎn)品在我國上市速度外，如何加強我國自身研發(fā)能力、推出自己的罕見病治療產(chǎn)品，恐怕也是不容忽視的環(huán)節(jié)。

　　我國目前也有很多技術(shù)領(lǐng)先的大型制藥廠，完全可以根據(jù)當(dāng)前罕見病市場需要，讓醫(yī)藥主管部門牽頭給予政策乃至科研資金支持，進行大型制藥廠的聯(lián)合研制工作。當(dāng)這些企業(yè)的科研力量集中，能夠共同行動來攻克某一兩個罕見病的治療產(chǎn)品后，就可打破外國企業(yè)對罕見病治療的壟斷地位。這樣，我國在罕見病產(chǎn)品的采購中，也可以擁有更大話語權(quán)，提高對罕見病藥品的議價能力，豐富產(chǎn)品來源的廣泛性。

　　同時，在罕見病患者的資金保障上，也應(yīng)逐步跳出依賴醫(yī)保的慣性思維。一個國家的醫(yī)保是基本醫(yī)療保障體系，其著力點應(yīng)該是常見病、多發(fā)病和普通人群。對罕見病的保障，應(yīng)作為一種特殊情況進行“特事特辦”，并就此出臺相應(yīng)政策，比如設(shè)定專項基金、將它和科研相結(jié)合等，或?qū)⒊圆黄鹚幍募彝チ袨樨毨丝?，按照扶貧政策提供資金保障。這樣就能避免因罕見病動用太多醫(yī)保資金，進而影響對我國普通人群的醫(yī)療保障力度。

　　應(yīng)該說，自去年國務(wù)院出臺一系列關(guān)注罕見病、支持罕見病藥品研發(fā)政策以來，萬里長征走出了第一步。接下來，需要我們跳出現(xiàn)有模式，尋求更加積極和廣泛的探索努力。

　?。ㄗ髡撸亨嵣胶?，系醫(yī)務(wù)工作者）